Исследовательская программа Белгородского государственного университета, реализуемая в рамках Федеральной научно-технической программы по развитию генетических технологий на 2025–2027 годы, успешно прошла конкурсный отбор и получит грант Министерства науки и высшего образования России в размере 270 миллионов рублей.
Научные исследования, проводимые учеными НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» в сотрудничестве с индустриальным партнером — группой компаний «Артген Биотех», сосредоточены на разработке инновационных технологий генетического моделирования и генной терапии для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и боковой амиотрофический склероз (БАС).
В основе проекта - исследование эндогенного тетрапептида HAEE, дефицит которого коррелирует с развитием нейродегенерации.
Учёные создадут линии генетически модифицированных животных для выявления белка-предшественника HAEE и тестирования новых препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов (AAV), доставляющих нейротрофические факторы для восстановления функций нейронов.
В области интересов индустриального партнёра находятся коммерциализация технологий, создание платформы для AAV-терапии и подготовка документации для регистрации лекарственных средств.
В проекте ключевую роль играет НИУ «БелГУ», который обеспечивает необходимую инфраструктуру и реализацию исследовательской программы.
В работе будут участвовать научные коллективы, в первую очередь лаборатории генного редактирования, биоресурсная коллекция генно-модифицированных животных и центр доклинических исследований. Университет координирует междисциплинарное сотрудничество, объединяя молекулярных биологов, фармакологов и нейробиологов.
Директор НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ», профессор Михаил Покровский, отвечает за моделирование заболеваний на животных и оценку эффективности терапии, включая поведенческие тесты и гистологический анализ.
Специалист в области молекулярной биологии Алексей Дейкин возглавляет проекты по созданию и валидации генно-модифицированных животных с использованием методов генного редактирования.
Автор патентов на HAEE Сергей Козин исследует роль эндогенного тетрапептида в патогенезе амилоидоза и разрабатывает стратегии для блокировки токсичных агрегатов бета-амилоида. Исследовательскую программу курирует заместитель директора НИИ Фармакологии живых систем, профессор Михаил Корокин.
В рамках программы разрабатывается диагностическая тест-система для выявления типов мутаций, что позволит адаптировать терапию под каждого пациента. Образовательный компонент предполагает подготовку 60 специалистов через стажировки в ведущих научных центрах. Также запланировано открытие новых учебных курсов по генетическим технологиям.
Предполагается, что результаты данного проекта станут основой для разработки первых в России генотерапевтических средств, которые смогут замедлить прогрессирование нейродегенеративных заболеваний и улучшить качество жизни миллионов людей.
Источник и фото: БелГУ.