Вскоре на человеческом геноме протестируют методы лечения генетических заболеваний

Ученые США готовят новое открытие. Согласно их информации уже в ближайшие 2 года начнутся испытания по направленному методу изменения человеческого генома в рамках проекта Editas Medicine.

Оказывается, метод редактирования генома был разработан несколько лет назад, но его применение стало возможным благодаря специальной системе CRISPR/Cas9, включающей в себя нуклеазу (отвечает за вырезание выбранных участков ДНК), а также молекулу РНК, за счет которой происходит дальнейшее редактирование генома в заданных местах.

Основной целью, которую преследуют ученые, проводя тестирование CRISPR/Cas9 на человеческом геноме, является возможность лечения амавроза Лебера — наследственной болезни, которая поражает светочувствительные клетки сетчатки, в результате чего они отмирают и человек слепнет.

Ученые уверены, что основной причиной развития данного заболевания является мутация в одном гене. Первые эксперименты будут проводиться на грызунах.

Сообщается, что на развитие экспериментов уже выделено 100 млн долларов.

Если эксперимент научных деятелей будет удачным, это даст возможность в дальнейшем создавать системы для лечения других генетических заболеваний, которые в данный момент являются неизлечимыми.

Источник: infirming.ru