Канадские биологи из университета Макгилла научились лечить мышей от аутизма

Канадские биологи из университета Макгилла (McGill University) и Монреальского университета (Université de Montréal) выявили важную связь между синтезом белка и так называемыми расстройствами аутистического спектра (РАС). Это важное открытие может положить начало новому терапевтическому направлению в лечении непростого заболевания, пишет vesti.ru.

По информации американского центра по контролю и профилактике заболеваний, теми или иными формами РАС, к которым относятся аутизм, синдром Аспергера и синдром Ретта, страдает примерно каждый сотый ребёнок. Причём у мальчиков такие расстройства встречаются в пять раз чаще, чем у девочек. Все эти заболевания характеризуются широким кругом аномального поведения, связанного с социальным взаимодействием, коммуникацией и ограниченной сферой интересов.

Как сообщается в статье в журнале Nature, команда исследователей под руководством Наума Соненберга (Nahum Sonenberg) создала генетически модифицированных мышей, страдающих аутизмом. Для этого они удалили ген Eif4ebp2, который кодирует белок 4E-BP2.

Основная функция этого белка — регулировать механизм производства других белков (трансляции) в информационных РНК (мРНК). Если этого регулятора нет, в организме начинается чрезмерный синтез белков.

Полученные мыши демонстрировали все признаки аутизма, в том числе слабое взаимодействие с сородичами и постоянно повторяющиеся действия.

Учёные обнаружили, что отсутствие гена Eif4ebp2 привело к повышенному содержанию нейролигинов. Эти белки входят в состав мембран нейронов и участвуют в образовании синапсов — соединений между нервными клетками.

В здоровом организме этот контакт образуется только в тот момент, когда нужно передать сигнал. Но у «поломанных» мышей переизбыток нейролигинов прочно склеивал место соединения отдельных нейронов. При этом синапс не разрывался, и ненужные нервные импульсы циркулировали по одним и тем же путям, провоцируя появление симптомов аутизма.

Таким образом исследователи установили биологические причины странного поведения аутистов. Но главное, учёным удалось вылечить больных мышей и восстановить их нормальное поведение.

Для этого животным вводили специальный низкомолекулярный препарат, который имитировал действие 4E-BP2. Это позволило снизить «сверхпроводимость» синапсов и устранить симптомы аутизма.

Получив такой результат, исследователи попробовали подавить трансляцию нейролигинов напрямую с помощью малых интерферирующих РНК. Такой способ лечения оказался не менее эффективным.

Впрочем, несмотря на успехи экспериментов на мышах, говорить о лечении людей ещё рано.

«Препарат, который мы использовали, токсичен для человека, — объясняет Соненберг. — Но мы показали путь решения проблемы, определили цели для дальнейших терапевтических действий, а главное, продемонстрировали, что лекарственная терапия РАС в принципе возможна».